在很多人沒有注意的地方，“港股罕見病第一股”北海康成正在“悶聲發(fā)大財(cái)”。

8月11日，北�？党晒蓛r(jià)盤中漲超35%，年內(nèi)累計(jì)漲幅已逾13倍。截至收盤，股價(jià)上漲23.7%。

該公司一款新藥的商業(yè)化正備受關(guān)注。

據(jù)了解，北海康成罕見病藥物注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）已于今年5月獲批上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型、Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。另外，今年7月初，戈芮寧在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院開出首方，正式進(jìn)入臨床應(yīng)用。

隨著這款新藥加速上市，北�？党沙砷L突圍的邏輯也越來越清晰了。

難得的“國產(chǎn)版本”

談戈芮寧之前，我們還是有必要對其針對的罕見病有一定認(rèn)知。

從公開資料可以了解到，戈謝病是一種染色體隱性遺傳的家族性糖脂代謝疾病，也被稱為葡糖腦苷脂病。

其中，葡糖腦苷脂為一種可溶性的糖脂類物質(zhì)，是細(xì)胞的組成成分之一，在人體內(nèi)廣泛存在。若缺乏葡糖腦苷脂酶，葡糖腦苷脂易在肝、脾、骨骼和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的單核-巨噬細(xì)胞內(nèi)蓄積，進(jìn)而產(chǎn)生相應(yīng)的臨床表現(xiàn)，如肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)病變，嚴(yán)重時甚至可能危及患者生命。

用藥方面，戈謝病患者規(guī)模相對有限，但治療需求也較為迫切，使得相關(guān)藥物的放量空間較為可觀。據(jù)北�？党山y(tǒng)計(jì)，目前全球范圍內(nèi)能夠保證可持續(xù)治療的戈謝病患者人數(shù)為5000-8000人，全球已上市的戈謝病藥物年銷售總額已突破10億美元大關(guān)。

另外，醫(yī)藥魔方NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫顯示，截至2025年5月13日，全球范圍內(nèi)已經(jīng)有11款戈謝病新藥獲批上市。

戈芮寧是其中之一，雖然并非賽道上首個落地的戈謝病治療方案，但作為后來者能引起大眾注意，也意味著有獨(dú)特定位——“我國首個也是目前唯一一個本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物”。這對于整個產(chǎn)業(yè)而言意義重大。

此前國內(nèi)獲批治療戈謝病的藥物主要來自賽諾菲、武田等國外藥企，而如今北�？党山o出“國產(chǎn)版本”，推進(jìn)戈芮寧上市，也被業(yè)內(nèi)認(rèn)為有望打破進(jìn)口藥的商業(yè)壟斷。

那么，北�？党墒侨绾我�(guī)劃戈芮寧的突圍路徑的？

打破用藥可及性困境

在產(chǎn)品商業(yè)化之前，北�？党�“求快也求穩(wěn)”。

據(jù)悉，戈芮寧從立項(xiàng)到獲批上市用了不到7年時間，而從提交NDA到獲批上市用了不到6個月，算是超出了大眾對一款創(chuàng)新藥平均10年開發(fā)周期的預(yù)期。

另外，臨床試驗(yàn)也證明，戈芮寧可顯著改善戈謝病核心指標(biāo)，治療9個月脾臟體積縮小35.32%，血紅蛋白增加2.17 g/dL。同時，其也是國內(nèi)獲批的戈謝病藥物中適應(yīng)癥范圍最廣的產(chǎn)品。

當(dāng)然，這些只是新藥自身的一些基礎(chǔ)優(yōu)勢，并非商業(yè)化突圍的決定性因素。戈芮寧要被更多患者看到，還是需要更加精準(zhǔn)地切中一些市場痛點(diǎn)，比如價(jià)格。

據(jù)悉，戈謝病用藥領(lǐng)域存在“有藥可醫(yī)卻無錢可治”的現(xiàn)象，進(jìn)口藥高達(dá)150萬元到250萬元的治療費(fèi)用，大部分患者無力承擔(dān)。此外，特別昂貴的罕見病藥品也難以納入醫(yī)保，戈謝病患者的用藥可及性困境十分突出。

這種情況下，一款能讓相關(guān)患者“用得上、用得起”的好藥，顯然是市場真正所需的。

于是，價(jià)格的可及性也成為了戈芮寧能否突圍的關(guān)鍵看點(diǎn)。

在戈芮寧剛獲批上市的時候，北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士曾表示：“雖然還不能透露具體定價(jià)，但我們可以承諾，戈芮寧的上市定價(jià)一定會有大幅下降，對比同類的現(xiàn)有療法，預(yù)計(jì)降價(jià)至少在50%以上。”

但“如何讓利”就成為了一個新問題。

對此，北�？党梢步o出了一個解法，即產(chǎn)業(yè)合作。據(jù)悉，戈芮寧是北�？党膳c藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個合作項(xiàng)目。藥明生物（02269.HK）首席執(zhí)行官陳智勝博士曾介紹，基于酶的改造和定向進(jìn)化技術(shù)以及藥明生物自主研發(fā)的超高效連續(xù)細(xì)胞培養(yǎng)平臺WuXiUP™，戈芮寧綜合產(chǎn)量提升超過110倍，酶比活性提升超過50%。

值得一提的是，二者協(xié)同推進(jìn)戈芮寧研發(fā)生產(chǎn)過程中，分段生產(chǎn)對提效降本起到很大作用。“上�；�地負(fù)責(zé)生產(chǎn)原液，無錫基地負(fù)責(zé)制劑和包裝。”陳智勝表示，這種方式利于實(shí)現(xiàn)資源的高效利用，避免產(chǎn)能的重復(fù)投入與建設(shè)；若不采取分段生產(chǎn)，就必須技術(shù)轉(zhuǎn)移，會大幅增加企業(yè)成本以及影響產(chǎn)品上市進(jìn)程。

除了在研發(fā)生產(chǎn)方面為“產(chǎn)品讓利”奠定基礎(chǔ)，北海康成還在積極準(zhǔn)備戈芮寧的醫(yī)保談判。

目前利好信號也有不少。比如，2025年7月17日-25日，國家醫(yī)療保障局連續(xù)召開了5場座談會，圍繞創(chuàng)新藥械研發(fā)、應(yīng)用與支付等核心議題展開深入交流，“真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新”的鮮明態(tài)度貫徹始終。

7月1日，2025年醫(yī)保目錄調(diào)整工作中也首次增設(shè)了“商保創(chuàng)新藥目錄”，主要聚焦創(chuàng)新程度高、臨床價(jià)值大、患者獲益顯著，但因超出“�；�本”定位暫時無法納入基本目錄的藥品。

基于此，市場認(rèn)為，更多罕見病藥物納入醫(yī)保還是值得期待的，這也在拉高北�？党傻脑鲩L預(yù)期。

“三駕馬車”局面已成？

罕見病必然不是大眾賽道。根據(jù)《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》，罕見病是指“新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬”的疾病。

由于患病人數(shù)較少，同時疾病攻破難度大，研發(fā)成本高、周期長等，罕見病往往被稱為“孤兒藥”。相關(guān)藥企的商業(yè)化顯然面臨不小的挑戰(zhàn)，北�？党删褪且粋�典型例子。

據(jù)年報(bào)，2024年，北�？党扇�年收入僅有8510.3萬元，同比下降超17%；虧損金額達(dá)到4.43億元，同比擴(kuò)大16.8%。截至2024年12月31日，公司流動性資產(chǎn)僅有4535.2萬元，流動性負(fù)債總額卻高達(dá)4.826億元。

但不可否認(rèn)，該公司的成長性還是有的。截至2024年12月31日，北�？党梢汛蛟煲粋�由8個藥物資產(chǎn)組成的產(chǎn)品線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應(yīng)癥，其中包括2個已上市產(chǎn)品。

一款產(chǎn)品是海芮思®（艾度硫酸酯酶β，前稱為CAN101），中國第一種獲批用于治療亨特綜合癥（MPS II）的ERT（酶替代療法）。截至2024年12月31日，該款藥物已識別843名患者。另外，就該款藥物，北�？党梢言�107個城市實(shí)施商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃（惠民保），覆蓋中國5.21億人口。

另一款產(chǎn)品是邁芮倍®（氯馬昔巴特口服液，前稱為CAN108），為一種口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制劑，可用于治療阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥等罕見病。截至2024年12月31日，該款藥物已識別839名患者。另外，就該款藥物，公司已在35個城市實(shí)施商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃（惠民保），覆蓋中國1.61億人口。

再加上自研優(yōu)勢品種戈芮寧上市，商業(yè)化方面，北�？党傻陌l(fā)展正由“三駕馬車”驅(qū)動，就看爆發(fā)力是否足夠強(qiáng)勁了。

來源：醫(yī)藥研究社

       原文標(biāo)題 : “天價(jià)孤兒藥”終結(jié)者？北�？党晒蓛r(jià)暴漲超13倍，市場在賭什么？