基石藥業(yè)對avapritinib這款精準(zhǔn)靶向、高選擇KIT／PDGFRA 抑制劑的態(tài)度，與醫(yī)學(xué)界的專家一樣，充滿期待。一方面，由于avapritinib是一款針對這PDGFRA 外顯子18 突變的GIST患者的藥物，此藥物尚屬全球首個(gè)；另外， 60％繼發(fā)耐藥患者是KIT 11， 17，和11／17外顯子突變，理論上avapritinib 正是對這部分基因突變的繼發(fā)耐藥患者治療有效；另一方面，由于靶點(diǎn)獨(dú)特，avapritinib在系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）、非小細(xì)胞肺癌、肝癌、結(jié)直腸癌、食管癌、頭頸鱗癌、急性髓細(xì)胞白血病、黑色素瘤、低級別膠質(zhì)瘤等超過10個(gè)適應(yīng)癥上也具備應(yīng)用潛力。

其中，SM作為一種罕見病，國內(nèi)患病人數(shù)約為1．7萬，市場規(guī)�？捎^。中位發(fā)病年齡20－50歲，患者治療時(shí)間長，幾乎終生治療，以控制癥狀為主。

當(dāng)疾病累及機(jī)體其他器官，包括胃腸道，骨髓，肝臟，脾臟和淋巴結(jié)時(shí)，如未能及時(shí)診斷、治療，嚴(yán)重時(shí)可危及生命。avapritinib可強(qiáng)效、精準(zhǔn)地抑制KIT D816V突變，SM正是一種由KIT D816V突變基因驅(qū)動的罕見病。avapritinib在治療惰性SM癥患者II期臨床試驗(yàn)患者中，治療組中患者總癥狀評分平均下降了約30％，較安慰劑組下降10倍，患者生活質(zhì)量得分平均改善34％，較安慰劑組提高了5倍。晚期SM的臨床研究EXPLORE結(jié)果顯示：avapritinib總緩解率 ORR 為83％， 76％的患者能夠持續(xù)緩解一年。Blueprint 公司準(zhǔn)備于年內(nèi)針對此適應(yīng)癥遞交FDA的上市申請�；�石藥業(yè)也正在中國內(nèi)地積極準(zhǔn)備上市申請此適應(yīng)癥的遞交路徑。

可見，從實(shí)驗(yàn)室走向市場，雄厚的研發(fā)實(shí)力和強(qiáng)大的商業(yè)化能力缺一不可。

基石藥業(yè)屬于典型的VIC模式的生物制藥企業(yè)，當(dāng)產(chǎn)品獲批上市后，規(guī)模化生產(chǎn)和市場推廣才是實(shí)現(xiàn)價(jià)值的關(guān)鍵。

2019年8月，基石藥業(yè)全球研發(fā)總部及生產(chǎn)基地在蘇州工業(yè)園區(qū)正式落戶，設(shè)計(jì)產(chǎn)能為生物制藥26000L、小分子化學(xué)藥10億片的規(guī)模，目前項(xiàng)目已經(jīng)開工。同時(shí)，基石藥業(yè)已經(jīng)快速組建了一支商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，核心人員陣容強(qiáng)大，未來隨著產(chǎn)品的加速上市，商業(yè)化能力也將得到快速升級。

此外，基石藥業(yè)還在不斷探索更多的戰(zhàn)略合作，以實(shí)現(xiàn)藥物在中國市場的價(jià)值最大化。與一些企業(yè)的外部合作、商業(yè)開發(fā)屢遭障礙不同，基石藥業(yè)通過打造“合作產(chǎn)品＋自有產(chǎn)品”雙輪驅(qū)動的模式，為全面商業(yè)化奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

成功的商業(yè)化也離不開資本的支持，公司2019年在香港的IPO在當(dāng)時(shí)的資本市場環(huán)境中創(chuàng)下多項(xiàng)紀(jì)錄，募集資金也成功推動了基石藥業(yè)業(yè)務(wù)能力的提升，將基石藥業(yè)帶上了一條快速發(fā)展的道路。

2020年將是基石藥業(yè)厚積薄發(fā)的一年，我們拭目以待。