一個(gè)專家工作組已經(jīng)重新定義了在臨床試驗(yàn)中減緩阿爾茨海默病進(jìn)展的臨床意義，包括隨時(shí)間推移的治療影響和聯(lián)合治療的需求。

梅奧診所

2023年2月7日消息

近日在阿爾茨海默病協(xié)會(huì)雜志《阿爾茨海默病與失智癥》（Alzheimer＇s ＆ Dementia）上發(fā)表了該小組的發(fā)現(xiàn)和建議：

減緩疾病進(jìn)展（而不是最終可能實(shí)現(xiàn)的阻止疾病進(jìn)展）對(duì)患者及其家人有可衡量的、有意義的益處，尤其是在認(rèn)知和記憶完全或基本完好的早期阿爾茨海默病患者中。

在 18 個(gè)月的臨床試驗(yàn)中，統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的獲益可能意味著并導(dǎo)致未來(lái)幾年發(fā)生更有意義的變化。

對(duì)與失智相關(guān)的大腦變化的任何單一干預(yù)措施本身不太可能產(chǎn)生巨大的臨床效果。為了產(chǎn)生更大的影響，將需要聯(lián)合治療，就像目前治療高血壓和癌癥一樣。

研究于2023年2月7日發(fā)表在《Alzheimer＇s ＆ Dementia》（最新影響因子：16．655）雜志上

在一個(gè)人出現(xiàn)記憶和思維問(wèn)題之前，阿爾茨海默病會(huì)侵襲大腦數(shù)年，甚至數(shù)十年。但在有癥狀階段，疾病改善療法的臨床試驗(yàn)通常持續(xù)約 18 個(gè)月。根據(jù)藥物試驗(yàn)的結(jié)果，阿爾茨海默病協(xié)會(huì)（Alzheimer＇s Association）召集的工作組考慮了患者、家屬和科學(xué)界如何評(píng)估在減緩阿爾茨海默病進(jìn)展方面什么是有意義的。

梅奧診所（Mayo Clinic）的神經(jīng)學(xué)家、工作組成員和該雜志文章的主要作者、醫(yī)學(xué)博士 Ronald Petersen 說(shuō)：“減緩阿爾茨海默病早期階段的大腦退化，即使是在 4 到 6 個(gè)月的時(shí)間里，也可能會(huì)使患者的功能得到保護(hù)，這對(duì)患者和他們的家人來(lái)說(shuō)是非常有意義的。一個(gè)人能夠推遲失去獨(dú)立性并繼續(xù)參與日�；顒�(dòng)的時(shí)間越長(zhǎng)，這些結(jié)果就越有意義�！�

復(fù)雜疾病過(guò)程

阿爾茨海默病引起的大腦變化不是孤立發(fā)生的。認(rèn)知功能受損的人通常會(huì)同時(shí)發(fā)生其他神經(jīng)變性過(guò)程。

在為期 18 個(gè)月的臨床試驗(yàn)過(guò)程中，“我們可以合理地預(yù)期，單次干預(yù)的臨床影響將相當(dāng)有限，”作者寫道。然而，如果治療持續(xù)時(shí)間較長(zhǎng)且療效持續(xù)，累積獲益將更加明顯。

該工作組指出，就像高血壓和癌癥可以用多種藥物治療一樣，我們也需要多種治療干預(yù)來(lái)解決復(fù)雜的大腦變化以及相關(guān)的記憶和思維問(wèn)題。

Petersen 博士說(shuō)：“工作小組認(rèn)識(shí)到，我們需要改變對(duì)一組復(fù)雜的神經(jīng)退行性疾病過(guò)程的單一干預(yù)的預(yù)期，但最近新批準(zhǔn)的阿爾茨海默病藥物的進(jìn)展是巨大的第一步�！�

關(guān)于臨床意義

2021 年阿爾茨海默病學(xué)會(huì)研究圓桌會(huì)議（Alzheimer’s Association Research Roundtable）的一篇文章引用了 FDA 對(duì)臨床意義的描述，即“治療對(duì)個(gè)人的感覺(jué)、功能或生存產(chǎn)生了積極和顯著的影響”。

臨床醫(yī)師在考慮新批準(zhǔn)用于治療阿爾茨海默病的疾病緩解療法的潛在益處、風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)時(shí)，將與患者及其家人討論臨床意義的解讀。

Petersen 博士說(shuō)：“當(dāng)患者和家屬與醫(yī)生討論任何可能的治療時(shí)，這是一個(gè)共同的決策過(guò)程。當(dāng)我們討論減緩阿爾茨海默病進(jìn)展的臨床意義時(shí)，必須傳達(dá)對(duì)獲益和風(fēng)險(xiǎn)的現(xiàn)實(shí)預(yù)期。＂

Petersen 博士是梅奧診所阿爾茨海默病研究中心（Mayo Clinic Alzheimer＇s Disease Research Center）的 Chester 和 Debbie Cadieux 主任；阿爾茨海默病研究 Cora Kanow 教授；梅奧診所衰老研究中心（Mayo Clinic Study of Aging）主任。

創(chuàng)立于1864年的梅奧診所（妙佑醫(yī)療國(guó)際）

參考文獻(xiàn)

Source：Mayo Clinic

What is clinically meaningful to slow Alzheimer’s progression？

Reference：

Petersen， RC， Aisen， PS， Andrews， JS， et al． Expectations and clinical meaningfulness of randomized controlled trials． Alzheimer＇s Dement． 2023； 1－ 7． https：／／doi．org／10．1002／alz．12959

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       原文標(biāo)題 : 什么對(duì)減緩阿爾茨海默病的進(jìn)展有臨床意義?